失聰治療新福音！英1歲女童接受新基因治療 成功重獲聽覺

何沁蓉

2024-05-14 03:17:04

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近半數有聽力損失的兒童病例與遺傳性病因有關，為探索常見聽損的更多治療方法，英國一名遺傳性失聰的1歲女童在1歲生日前接受新基因療法，6個月後成功恢復部分聽力，更有望進一步改善；由於治療結果比預期更好，試驗負責人認為，基因治療或許將為失聰治療領域開創新時代。

《BBC》、《Sky news》報導，接受治療的女童山迪（Opal Sandy）來自英國牛津，由於OTOF基因的遺傳缺陷，山迪出生後就無法聽到任何聲響，在接受生技公司Regeneron開發的新基因療法、透過修飾後的無害病毒將OTOF複製基因注入右耳後，4周內山迪的聽力就出現了明顯變化，24周後的改變尤其明顯。

山迪父母在進行聲音測試後，發現她真的能聽到聲音時感到目瞪口呆，母親透露，她原以為山迪的反應只是一次巧合，或只是光線變化、什麼東西引起了她的注意，直到重複數次得到相同結果後才確認。如今山迪很喜歡把餐具摔在桌上、玩玩具鼓和敲木塊玩具的聲音。

Opal Sandy is the first patient in England to regain her hearing through gene therapy, a pioneering treatment that can be used to help other children who have hearing loss due to genetic conditions pic.twitter.com/HxIPaJXcla

— Reuters Science News (@ReutersScience) May 11, 2024

試驗負責人班斯（Manohar Bance）解釋，山迪接受的手術與安裝人工耳蝸非常相似，相關研究也已進行了數10年時間，而此次治療結果比原先預期的更好，聽力非常接近完全恢復正常，代表該療法確實具有十足潛力，認為基因療法或象徵著耳聾治療的新時代。

據悉，這次的試驗共分3個部分，包含山迪在內，3名聽損兒童僅在單耳接受低劑量治療，另3名兒童則會在單耳接受高劑量治療；如果安全性獲得確認，還將有另1組兒童將同時在雙耳接受治療，目前正在招募來自英國、美國和西班牙逾18名的受試者，將進行為期5年的追蹤。

（首圖為孩童示意圖，來源：pakutaso）