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天價罕藥！SMA基因治療藥首納健保 估1年有8病童受惠

黃楚甯
2023-08-21 07:44:59
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1劑要價新台幣4900萬元的罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因治療藥8月起納入健保給付，預估1年有8名病童受惠，首名通過健保給付是1名南部未滿6個月嬰兒。另衛福部正研擬新生兒SMA公費篩檢可行性。


罕病脊髓性肌肉萎縮症（SMA）是先天基因缺陷或突變、脊髓前角運動神經元退化，隨著時間嚴重持續肌肉萎縮、無力，導致病患行走或進食困難，甚至無法呼吸的一種罕見遺傳性神經肌肉疾病。SMA基因治療藥是健保首次將罕病基因治療藥品納入給付，適應症為「6個月以下發病，且帶有基因突變」，預估1年有8名病童受惠。衛生福利部中央健康保險署副署長蔡淑鈴表示，這款藥物昂貴，採取事前審查，南部某醫院在新制上路後提出，8日完成審核程序。


蔡淑鈴說明，待醫院時程安排妥當、廠商供藥後，這名南部未滿6個月嬰兒就可以接受治療。SMA基因治療藥物是一次治療、終身有效，但究竟是否真的有療效，需要長期追蹤，用藥後須每4個月進行1次標準運動功能檢查，提交療效追蹤等資料，每年須總評估1次，至少追蹤10年。


衛福部過去曾試辦新生兒SMA公費篩檢，但之後改為自費400元檢驗，國健署婦幼健康組簡任技正陳麗娟指出，新生兒SMA篩檢是否納入公費項目，現在還在評估可行性階段，已委託研究計畫收集國內外防治、檢查的實證資料，後續將舉行2場專家會議，預計年底完成，才會提出進一步建議。

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